Fenilketonüri Hastaları İçin Yeni İlaç Türkiye’den

Yerli ilaç firması TRPharm tarafından, hastaların erişimde zorluklar yaşadığı nadir rastlanan hastalıkların tedavisinde kullanılacak üç yetim jenerik ilaç, Fenilketonüri başta olmak üzere bazı nadir hastalıkların tedavisi için Türkiye’den 25 ülkeye ilaç ihraç edilecek.

Türkiye merkezli bölgesel bir ticari aktör olmak amacıyla AR-GE ve gelişmiş biyoteknolojik üretim kapasitesi yatırımlarıyla yenilikçi olmaya odaklanan TRPharm, Türkiye ve Ortadoğu’da üç yetim jenerik ilaç için Dipharma ile bölgesel bir ticari, imalat işbirliği anlaşması imzaladı. Bu önemli işbirliği ile nadir hastalıklar olarak tanımlanan ve kalıtsal  hastalıklar olan Fenilketonüri (PKU), Gaucher Hastalığı ve Herediter Tirozinemi Hastalığı için tedavi alternatifi sunulacak.

Bu ürünler Türkiye, Körfez Arap Ülkeleri ve diğer Orta Doğu ülkelerinde TRPharm tarafından ruhsatlandırılmalarının ardından piyasaya verilecek. Taraflar, yetkili otoritelerden alınan onay ve gerekli işlemlerin yapılmasının ardından Türkiye’ye teknoloji transferi gerçekleştirecek.

FENILKETONÜRI ÜLKEMİZDE DAHA SIK GÖRÜLÜYOR

Kalıtsal metabolik bir hastalık olan  Fenilketonüri ile doğan çocuklar, fenilalanin amino asidini başka bir amino asit olan tirozine dönüştüremezler. Bu dönüşümü sağlayacak olan fenilalanin hidroksilaz enzimi bu hastalarda eksiktir. Fenilalanin diğer amino asitler gibi proteinin yapıtaşlarından biridir. Fenilketonürili hastalarda besinlerle alınan ve tirozine dönüştürülemeyen fenilalanin, kanda ve diğer dokularda birikir. Biriken fenilalanin geri dönüşümsüz ve ilerleyici beyin hasarına neden olur.  Türkiye fenilketonüri hastalığının en sık görüldüğü ülkeler arasındadır. Doğan her 3.000 – 4.500 çocuktan biri fenilketonürilidir. Bu oranın yüksek olması akraba evliliklerinin sık olması ile ilgilidir.

Gaucher hastalığı da nadir, kalıtımsal bir lizozomal depo hastalığıdır, bazı tip lipidlerin (yağlı maddelerin) dalak, kemik iliği, karaciğer ve akciğerde, bazen de beyinde birikmesine sebep olur. Gaucher hastalığı olan insanlarda glukoserebrosidaz enziminde problem vardır. Hastalığın ilerlemesinin şiddeti ve oranı doğrultusunda, ayrıca kişiden kişiye görülen farklılıklara da göre tedaviye karar verilir.

Herediter tirozinemi hastalığı ise otozomal resesif geçiş gösteren, tirozin aminoasit metabolizmasındaki enzim defektlerinden kaynaklanan, yenidoğan veya çocukluk döneminde tanı konan bir hastalık grubudur. Tip I hipertirozinemide, diğer adı ile hepatorenal tirozinemide, fumaril asetoasetat hidroksilaz enzim defekti sonucu karaciğer, böbrek, sinir sistemi etkilenir. Tip II hipertirozinemide, tirozin aminotransferaz enzim defekti ile göz ve cilt değişiklikleri görülür.

HASTALIKLAR NADİR AMA ETKİSİ ÇOK FAZLA

Yapılan işbirliği hakkındaki görüşlerini belirten TRPharm Genel Müdürü Mehmet Göker, “Nadir hastalıklar, en yenilikçi tedavileri mümkün olan en erişilebilir şekilde pazara sunmak açısından şirketimizin vizyonuyla daima uyumlu olmuştur. Bu ürünler çok ciddi hastalıklardan muzdarip olan hastaları tedavi etmek için geliştirilmiştir. Bu hastalıklardan etkilenen hasta sayısı nüfusun sadece küçük bir kısmını oluşturmasına rağmen, hastalığın; hastalar ve sevdikleri insanlar üzerindeki etkisi genellikle dramatiktir. Bu işbirliğinin, uzmanlaşmış ve maliyetli tedavilere daha uygun fiyatlı ilaç tedariğiyle sağlık bütçelerini destekleyerek bölgede daha geniş bir hasta grubuna erişilmesini sağlayacağına inanıyoruz. Girişimimizin amacı; Türkiye’yi bölgesel bir üretim merkezi olarak konumlandırarak, Türkiye, Ortadoğu ve Kuzey Afrika için e yerel üretim kapasitelerini daha genişletmektir. Bu önemli görevde, ilaç sektöründe uzun zamandır tecrübeli olan Dipharma gibi değerli bir İsviçre şirketi ile ortaklık kurduğumuz için onur duyuyoruz.” dedi.