İlaçta Ar-Ge ve Yenilikçi Tedaviler

Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD) Genel Sekreteri Dr. Ümit Dereli ile araştırmacı ilaç şirketlerinin Covid-19’a karşı etkili tedaviler geliştirmek için yürüttükleri çalışmaları, “ÇareBulunanaDek” Kampanyasını, Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı’yla ortak yürüttükleri CoronaSprint programını, ilacın öyküsünü, yenilikçi, biyolojik ve yetim ilaçlar konularını konuştuk. Dr. Ümit Dereli, sahte ilaçlar ve internetten ilaç alımıyla ilgili dikkat edilmesi gerekenleri de anlattı.

‘‘ARAŞTIRMACI İLAÇ FİRMALARI YENİ İLAÇ BULAN FİRMALARDIR’’

. Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği’nin kaç üyesi var? Araştırmacı ilaç firmaları ne tür faaliyetlerde bulunuyor?

‘‘Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği’nin Türkiye’de 36 üyesi var. İlaç, dünyada patentin en değerli olduğu alanlardan biridir. Bir fikir olarak doğmasından o fikrin gelişmesine, etkinliği, etkililiği, güvenliği kanıtlandıktan sonra da raflarda yerini almasına kadar çok uzun bir yolculuktan geçer. Çok büyük bir yatırım gerektirir. Dünyada hiçbir sektör ilaç sektörü kadar yeni bir buluş yapmak, insanlığın hizmetine yeni bir ürün sunmak için bu kadar büyük bir yatırım yapmamaktadır. Patent, en azından ilacı bulan firmaya belli bir süre imtiyaz tanır. Araştırmacı ilaç firmaları, yeni ilaç bulan firmalardır. Patentler sınırsız ve sonsuz olmadığı için bu yeniliği de destekler. Bir gün patentler bittiğinde o ilaçlar jenerik dediğimiz patent imtiyazı bitmiş olan ilaçlara dönüşür. Daha sonra o ilaçları birçok başka firma aynı veya başka yöntemler geliştirerek üretebilir. Çünkü o molekül üzerinde bunu bulanın sahip olduğu imtiyaz ortadan kalkmış olur. Dolayısıyla araştırmacı ilaç firmaları bu buluşları yapan ve yeni ilaçları insanlığın, tıbbın hizmetine sunan firmalardır.’’

AŞI VE İLAÇ İÇİN DÜNYADA İŞ BİRLİKLERİ DEVAM EDİYOR

. Covid-19 ile ilgili Türkiye’de ve dünyada ARGE açısından neler yapılıyor?

‘‘Covid-19 hepimizin gündemini çok hızlı değiştirdi ve bizi daha önce çekimser davrandığımız iş birliklerine itti. Bu da küresel salgının olumlu çıktılarından biri oldu. Bugün ilaç ve aşıyı konuşuyoruz. Bu hastalığın ortaya çıktığı Aralık 2019’dan bu bugüne kadarki sürede bir ilacı ve bir aşıyı bulmak imkânsız. Şu anda çok erken bir dönemdeyiz. Buna rağmen küresel iş birliklerinden dolayı bu süreç çok hızlı yürüyor. Bu virüs RNA virüsü dediğimiz bir tür virüs. Hücre içerisindeki genetik koddan, hücre içerisinde protein sentezleyen aparata o bilgiyi taşıyan bir koddan oluşan bir virüs ve o koddaki virüslere karşı henüz aşı geliştirmede çok başarılı değiliz. Ama henüz aşı geliştirilmeyen pekçok hastalık olduğunu da unutmayalım. 30 yılı aşkın bir süredir bütün endüstri, tıp bilimi AIDS’e bir aşı geliştirmeye çalışıyor. Buna karşın henüz başarılı olunmadı. Korona virüse karşı başarılı olacağımızı umuyorum. Bazı ilaçların çalışmaları çok önceden beri devam ediyordu; dolayısıyla onlar biraz daha hızlı ilerliyor. Örneğin Avrupa İlaç Ajansı bu ilaçlardan bir tanesine hızlı ön onay verdi. Bazı başka ilaçlara da verdi ama bu ilaçlar endikasyon dışı kullanımlardır. Biz de kullandıkça öğreniyoruz. Türkiye bu konuda güzel bir algoritma geliştirdi. Hasta covid şüphesiyle geldiği andan itibaren direkt o algoritmaya göre değerlendiriliyor. Karar alma süreci çok daha bilimsel ve doğru yönetiliyor. Aşıyı bulduk ki birçoğu ikinci aşamaya geçtiler. Öncelikle hastalarda güvenli olup olmadıkları test edilecek daha sonra etkinlikleri, etkililikleri test edilecek. Ancak dünyada sekiz milyar insan yaşıyor; bu kadar büyük bir ölçekte üretebilmek ve dağıtabilmek gerekiyor. Bunların da çok ciddi iş birlikleri şu an dünyada yapılıyor.

BİOSTARTUP PROGRAMI YENİ GİRİŞİMLERİN ÖNÜNÜ AÇIYOR

Türkiye’de Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği olarak birkaç yıldır yürüttüğümüz BIOStartup programı sadece ilaçta değil; yaşam bilimleri alanında yeni girişimlerin önünü açmaya yönelik bir programdı. Bu programı geliştirmemizin nedeni, dünyada artık ilaç, büyük ilaç şirketlerinin laboratuvarında bulunmuyor; çok küçük birleşimlerden ortaya çıkıyor. Genç beyinlerin heyecanları ve o girişimcilik arzularının birleşmesiyle ortaya çıkıyor. Sonra bu yolculuk içerisinde çoğunlukla o büyük ilaç şirketleriyle buluşuyorlar. Çünkü milyarca doz üretebilmek gerekiyor. Örneğin 2016-2018 yıllarını kapsayan üç yıllık dönemde Amerika’daki Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) 118 tane ilaca ruhsat vermiş. Bunların yüzde 65’i startuplardan çıkmış. 2018’de Amerika’daki FDA’nın yeni ilaç ruhsatı verdiği 54 ilacın 36’sı startuplardan çıkmış. Bugün yeni bir ilacı tıbbın hizmetine sokmanın maliyeti 2,6 milyar dolar. Bu kadar büyük bir yatırımın gerekliliği, problemlerin çok daha karmaşık ve çözümlerinin çok daha zor olmasından kaynaklanıyor. Çünkü artık kansere, Alzheimer’e, MS’e çözüm bulmak istiyoruz. Birçok kansere karşı geçmişte olduğundan çok daha başarılıyız; hastalar çok daha uzun yaşıyorlar. Bu hastalara da çok daha konforlu tedavi uygulamak istiyoruz. Örneğin diyabet bugün insülinle çok rahat kontrol edilen bir hastalık ama her gün, acaba daha iyisini nasıl sağlayabiliriz, hasta konforunu daha çok nasıl arttırabiliriz diye çaba da sürüyor.

AIFD Genel Sekreteri Dr. Ümit Dereli

CORONASPRİNT GÜNDEME YÖNELİK ACİL VE FARKLI ŞEYLER YAPMAK İÇİN GELİŞTİRİLDİ

Startuplar bu kadar önemli olunca Türkiye’de startupların yeşermesine imkân verecek bir iklim yaratalım dedik. Biz yeni ilaç bulan dünyadaki tüm şirketleri temsil ediyoruz. Süreçleri bildiğimiz için bu hapları o ağın içerisine en iyi sokacak yapılardan bir tanesiyiz. Birkaç yıldır sürdürmekte olduğumuz BIOStartup programımız bu sene de yapılacaktı; hatta ocak ayında firmaları davet ettik. Fakat birden Mart ayında gündemimizin ortasına covid küresel salgını inanılmaz bir şekilde oturdu. Gündemimiz daha farklı ve daha acil ve buna yönelik bir şey yapabilir miyiz, dedik ve programı değiştirdik. Google’ın geliştirdiği Sprint dizayn yöntemi var. Google da çok inovatif bir şirket ve onlar da bu hapları geliştirmeye uğraşıyor. Geliştirdikleri bu tasarım yöntemini bire bir ilaç için adapte ettik. Sprint dizayn hızlandırılmış bir program; çok kısa sürede bir alana veya belli şeylere çözüm bulmaya çalışıyorsunuz. CoronaSprint adıyla bir program geliştirdik. Bu programda proje ortağımız Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı. Sanayi Bakanlığı’nın kalkınma ajanslarından İstanbul Kalkınma Ajansı tarafından da destekleniyor. Projeyi 8 Haziran’da başlattık ve 2 aylık bir program olacak. Şu ana kadar iki tane çalıştay yaptık. Firmalarımızdan 14 firma çok ciddi insan kaynağı sağladı ve 30 kişi dahil edildi.’’

. CoronaSprint programına kaç startup katıldı? Ne tür çalışmalar yapılıyor?

‘‘CoronaSprint programından beklentimiz, aşı ve ilaç içerisindeki belki çok önemli bir basamağın tamamlanması ve o tıkanıklığın önüne geçilmesinin sağlanmasıdır. Önce bir problemi tanımlamak sonra olası problemlere çözümler geliştirerek üzerinde çalışmak önemlidir. Çok odaklanmış bir çalışma yürütüyoruz. Programa 18 tane startup girişim dahil oldu. Muhtemelen temmuz sonu veya ağustos içerisinde bunun çıktılarını alacağız. Bu programla ilgilenenler www.coronasprint.com adresini ziyaret edebilirler.’’

‘‘İLAÇ ÇOK CİDDİ EMEK VE ÇABA GEREKTİRİR’’

. BIOStartup nasıl bir programdır?

‘‘Bilim gözleme, deneye ve bunlardan çıkartılan sonuçları yorumlamaya dayanır. İlaç da tıp biliminin bir ürünüdür. Biyolojik bilimler örneğin fizikten biraz daha karmaşıktır. Biyolojik organizmalar çok daha kompleks organizmalardır ve kesin bir sonuç söylemek imkânsızdır. Dolayısıyla tıptaki sonuçlar istatistik sonuçlarıdır. Klinik çalışmaların son noktaları vardır. İki farklı grup içerisinde iki farklı yoldan gidilir ve hastalar bir şekilde tesadüfi olarak ayrılırlar. Hangi tedaviyi aldığını ne hasta ne de doktor bilir. Sonra çıktıları karşılaştırılır ve bunlar arasında bir fark varsa ve bunlar anlamlıysa, bu diğerine göre daha üstün tedavi edici olduğu yargısına varılır. Daha sonra da o aradaki nedensellik ilişkisi kurulur. Tıp ve ilaç uzun ve zahmetli süreçlerdir. Çok ciddi emek ve çaba harcamayı gerektirir. Bunun sonucunda çıkarılanları çok iyi yorumlamayı ve o yorumlar üzerinden tedavi edici bir iddiada bulunmayı gerektirir. İlaç tüm dünyada çok iyi düzenlenen bir sektördür. İlacı kullanma kararı hekim tarafından verilir ve ilaç sadece eczaneden satın alınır. İlaç yalnızca ihtiyaç duyulduğunda ve tam edici dozunda kullanılır. Türkiye’de ilacın garantisi Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu’dur. Çünkü inanılmaz detaylı bir değerlendirme süreci işletilir ve onayı veren otorite aslında sağlığınızı garanti etmektedir. Eczaneden alınan ilacın bütün onay mekanizmalarından geçmiş ve takip edilmekte olan bir ilaç olduğu bilinir.’’

İNTERNETTEN İLAÇ VE VİTAMİN DESTEKLERİ NEDEN ALINMAMALI?

. İnternetten ilaç ve vitamin desteği satışı neden doğru değildir?

‘‘Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu’nun uyarısına göre, internetten satılan ilaçların yüde 100’ü sahtedir. Herkesin Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu’nu sosyal medyada takip etmelerini öneririm. Çok iyi ve anlaşılır bilgilendirme yapıyorlar. Dünya Sağlık Örgütü’ne göre dünyadaki ilaçların yüzde 6’sı sahtedir. Türkiye’de de ilacın eczanelerden alındığını düşünüyorum. Biz ilaç takibini gerçekten çok iyi yapan ve teknolojiyi de bu anlamda kullanan bir ülkeyiz. Bu hastalar için çok büyük bir güvencedir.’’

NADİR HASTALIKLARIN İLAÇ SERÜVENİ

. Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği’nin ÇareBulunanaDek kampanyası hakkında bilgi verir misiniz?

‘‘ÇareBulunanaDek kampanyası ile kamuoyuna ilacı, değerini ve öyküsünü anlatmak istedik. 1900’lü yılların başında dünyada ortalama insan ömrü 45 yıl iken bugün neredeyse +80’li yaşlara geldi. 100 yaşının üzerinde insan sayısı dünyada ciddi olarak artıyor. 2000 yılından sonra doğanların yaşam süreleri belki 120’lere gelecek. Artık geçmişte çözümsüz olarak bilinen hastalıklara çözüm üretiyoruz. Bu gelişme ilaçlar sayesinde oldu. Kanser ölümlerinde zirveden aşağı inişe geçtik. İmmünoterapiler gibi çok yeni tedavi yöntemlerini tıbbın içine soktuk. Bugün kalp damar hastalıkları, yüksek tansiyon, diyabet, kanser gibi toplumda önemli sağlık sorunu oluşturan hastalıklardır. Ama bir de nadir hastalıklar vardır. Onbinde 1-7 arasında görülen bu hastalıklar çok özel bir yaklaşım gerektirir. Doktorun da hastalık hakkında yeterli bilgisi olmamakta ve bu durumdaki hastayla karşılaştığında o tanı aklına bile gelmemektedir. Nadir hastalıklarda en önemli konu önce doğru tanıyı koymaktır. Nadir hastalıklar çok bütüncül bir yaklaşımla ele alınması ve yönetilmesi gereken bir alandır. İlaçlarına yetim ilaçlar adı verilir. Bunun nedeni, hasta sayısı çok az olduğu için klinik araştırma yapılamamasıdır. Dolayısıyla nadir hastalıkların ilaç serüveni farklı yollardan gider. Onun için yetim ilaçlar dünyada çok farklı değerlendirilerek bir şekilde desteklenirler. ÇareBulanaDek kampanyamızı bunlardan yola çıkarak bu bilinci arttırmak için başlattık.’’

HASTA KONFORUNU ARTIRMAYA YÖNELİK TEDAVİLER

. İlaçların geleceğini nasıl görüyorsunuz? Mesela 2050’li yıllarda ilaçların ve hastaların durumu ne olacak?

‘‘2050’li yıllara için bir varsayımda bulunmak çok zor. Bununla birlikte araştırmacı ilaç endüstrisi olarak temel 2 alanda çalışıyoruz. Biri, karşılanmamış ihtiyaçlar. Şu anda bunun bir çözümü yok. İki, bir çözümü var ama bu çözüm hasta açısından çok konforlu değil hatta bazen sürdürülebilir de değil. İlaçların hasta tarafından daha kolay uygulanabilir olması çok önemlidir. Bu ilaçları kullanacaksın evden de çıkmayacaksın, denildiğinde bir süre sonra insanlar öyle yaşamayı istemeyebilirler. Dolayısıyla ikinci kısım araştırmalarımızda tedavileri insanlara daha iyi nasıl sunabileceğimiz üzerine çalışıyoruz. Bu, hasta konforunu arttırmaya yönelik bir çabadır. Birçok tedavi bu anlamda çok daha iyi bir yere evirildi. Tedavi edemediğimiz hastaları da bırakmıyoruz; semptomları, ağrıları gidermeye, hastalığı yavaşlatmaya çalışıyoruz. Dolayısıyla büyük bir alanda çözüm bulmaktan söz ediyoruz. Çok da uzak olmayan bir gelecekte hem kanser hem sinir sistemi hastalıkları ile ilgili çok önemli gelişmelerin olacağını düşünüyorum. Çünkü tıp bilimi bugün bu hastalıkların mekanizmalarını geçmişte olduğundan çok daha iyi anlıyor. Mekanizmayı anladığınızda tedaviyi bulmak çok daha kolay olabiliyor. Bir ilaç hangi mekanizma üzerinden nereye etki ediyor, nasıl değiştiriyor, iyileşme nasıl oluyor, nasıl durduruluyor sorularının üzerinden çalışmak gerekiyor.’’

BİYOLOJİK İLAÇ NE DEMEK?

. Biyolojik ilaç ne demektir? Diğer ilaçlardan nasıl bir farkı vardır? Hangi tedavi alanlarında biyolojik ilaçlardan faydalanılır?

‘‘Tıp tarihinde 1980’lere gelinceye kadar kullanılan ilaçlar çok daha küçük moleküllerdi. Küçük moleküller kimyasal yöntemlerle sentezlenebilir ve yönetilmesi nispeten daha kolay süreçlerdir. Biyolojik ilaçlar çok kompleks, çok özel protein yapılardadır. Biyolojik ilaçlar canlı hücrelerde üretildiği için çok farklı bir üretim süreci sözkonudur. İlaçların aynı standartta hücreler olması gerekir ki içerisinden aynı standartta protein çıksın.’’

‘‘BİYOLOJİK İLAÇLAR SAYESİNDE BİRÇOK HASTALIĞIN TEDAVİSİ KATLANILABİLİR HALE GELDİ’’

. Biyolojik ilaçların kanser gibi hastalıkların tedavilerinde başarı oranlarını arttırdığını; daha az yan etkiye sahip olduklarını da söyleyebilmek mümkün müdür?

‘‘İlaçta temel kural, bir ilacın etkisi varsa yan etkisi de vardır. Bunun için ilaç yalnızca ihtiyaç halinde kullanılır. Biyolojik ilaçlar tedavide büyük bir çığır açmıştır. Biyolojik ilaçlar sayesinde daha önce tedavi edilemeyen birçok hastalık tedavi edilebilir hale gelmiştir. Örneğin kan sistemiyle ilgili kötü huylu hastalıkların birçoğunda, lösemilerde, lenf sisteminin kötü huylu hastalıklarında bugün çok iyi sonuçlar alıyoruz. Ayrıca çok kompleks ve insanın yaşam kalitesini çok düşüren romatizmal hastalıklarda da bu ilaçlarla çok iyi sonuçlar alıyoruz. Eskiden yapabildiğimiz tek şey o hastalığı katlanır kılmaktı. Ama bugün o hastalıkların ilerlemesini durduruyoruz. Yine biyolojik ilaçlar sayesinde birçok hastalığın tedavisi katlanılabilir bir duruma geldi.’’